О технологии генетического редактирования CRISPR-cas9 говорят все чаще, а ученые уже проводят первые эксперименты на людях. Однако суть этой методики до сих пор вызывает массу вопросов. Издание The Verge поговорило с Дженнифер Дудной, биохимиком из Калифорнийского университета в Беркли, которая стояла у истоков технологии. Дудна рассказала, как CRISPR поможет бороться с тяжелыми заболеваниями, какие непредсказуемые последствия несут эксперименты с ДНК и насколько вероятно возрождение мамонтов и динозавров.
Представленная в 2012 году методика CRISPR работает, как генетические ножницы — внедряет в генетический код новые компоненты и меняет его структуру. Сегодня эта методика позволяет создавать комаров, не способных распространять малярию, и выращивать мини-пигов. CRISPR также помогает человеческому организму бороться с раком — для этого ученые извлекают иммунные клетки пациента и заменяют их новыми клетками, запрограммированными на борьбу с опухолью.
Биохимик Дженнифер Дудна совместно с группой ученых адаптировала используемую бактериями систему защиты от вирусов для генетического редактирования. Как поясняет исследовательница, CRISPR — это инструмент, который создает брешь в ДНК в конкретном месте. После этого клетки заполняют и восстанавливают эту брешь — так и происходит редактирование.
Большинство людей слышало о CRISPR, но имеет слабое представление о том, что это за технология на самом деле. Дудна подчеркивает, что за четыре года существования методики ее взяли на вооружение многие исследователи и коммерческие компании. «Но людям сложно осознать, сколько времени требует создание действующего лечебного [препарата]», — отмечает исследовательница. По ее прогнозам, доказать безопасность и эффективность новой методики удастся в течение 10 лет, а к 2021 году количество клинических испытаний возрастет.
На данный момент CRISPR разрешено использовать в клинических испытаниях для борьбы с раком — недавно китайские ученые успешно заменили Т-клетки пациенту с тяжелой формой рака легких. Со временем клетки можно будет программировать на борьбу с заболеваниями крови, глаз, печени и других органов и тканей. Среди других болезней, лечить которые поможет CRISPR, Дудна называет мышечную дистрофию Дюшенна и муковисцидоз.
Доказать безопасность и эффективность новой методики удастся в течение 10 лет, а к 2021 году количество клинических испытаний с CRISPR возрастет.
На данный момент применение технологии для опытов с эмбрионами человека одобрено в четырех странах. В каких именно, Дудна не поясняет, но эксперименты были анонсированы в Китае, Швеции и Великобритании. Многие страны пока ограничивают применение CRISPR из-за этических вызовов, которые провоцирует методика. По мнению биохимика, в некоторых случаях неэтично отказываться от применения технологии.
Несмотря на общий оптимизм в отношении будущего, Дудна отмечает, что некоторые аспекты применения генетического редактирования ее беспокоят. Функции генов до сих пор недостаточно изучены, особенно это касается взаимоотношения генов в геноме. Также есть риск, что CRISPR навсегда изменит зародышевый путь эмбриона, а последствия скажутся через десятилетия. Эти риски осложняют тестирование методики. Однако Дудна подчеркивает, что технология CRISPR ничем не отличается от других технологий, так как все они несут риск.
В «Парке Юрского периода» были найдены насекомые, внутри которых находилась кровь динозавров. Однако в реальности ДНК не хранится 65 млн лет.
Особый интерес в современной науке вызывает возрождение вымерших видов животных. С помощью генетического редактирования, теоретически, можно модифицировать геном существующих видов и восстановить у них гены предков. Но ожидать возрождения динозавров и создания реального Парка Юрского периода пока рано. «Мы не знаем последовательность ДНК динозавров. В „Парке Юрского периода“ были найдены насекомые, внутри которых находилась кровь динозавров. Однако в реальности ДНК не хранится 65 млн лет, поэтому возрождение маловероятно. Но, к примеру, можно соединить наши знания об амфибиях, птицах, попытаться восстановить генетические черты зашифрованной ДНК динозавров», — рассказывает Дудна.
Биохимик отметила одну важную вещь в функционировании науки — фундаментальные исследования. По словам Дудны, к настоящим прорывам приводят не целенаправленные попытки решить проблему, а последовательные эксперименты, иногда в самых неожиданных областях, которые приводят к открытиям и помогают постичь природу. «Мы еще недостаточно знаем о мире природы, чтобы точно знать, откуда к нам придут озарения и новые технологии», — заметила исследовательница.